不治之症有救了！英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法

在革命性的基因编辑工具CRISPR/Cas9被发明11年后，英国成为了全球首个授予该技术医疗许可的国家。当地时间11月16日，英国药监局 (MHRA)宣布，批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（β地贫）。

“我非常兴奋，有点不知所措。”美国生物学家、加州大学伯克利分校生物学教授詹妮弗·杜德纳第一时间在博客中写道。2012年她发明了该技术的原型，并在2020年斩获诺贝尔化学奖。CRISPR/Cas9基因编辑让科学家能精准地对人类DNA进行改造，一劳永逸抵御基因性疾病。

美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）也将在随后跟进，美国FDA预计将在12月8日做出是否允许上市的裁决。因为涉及伦理、安全性等问题，多年来基因编辑疗法一直受到严格的上市监管。

近年来国内也涌现出不少基因疗法创新企业。在今年5月的2023年全球华人遗传学大会上，中国科学院院士陈润生教授对“医学界”表示：“尤其是在遗传性疾病的诊治中，还有很多没打开的‘窗户’，我国发展新的基因编辑系统，依然有很多原始创新的机会。”

基因编辑疗法Casgevy是什么？

Casgevy疗法由美国生物科技公司CRISPR Therapeutics开发，在2019年首次展开体外试验，提出将利用基因编辑工具，治疗血红蛋白缺陷引起的SCD和β地贫。