佛州医生用基因疗法眼药水让盲人少年喜见光明

美联社报道，接受治疗的14岁少年卡尔瓦哈尔（Antonio Vento Carvajal）患有罕见的遗传疾病，其皮肤和黏膜组织非常脆弱，导致眼睛形成水泡和溃疡，幸而参加迈阿密大学帕尔默眼科研究所的治疗计划后，病情迎来了转机。研究所的医生萨巴特（Alfonso Sabater）表示，较早前他参与同行的临床试验，使用局部基因药物治疗皮肤病，产生灵感后尝试把同样方法用于眼疾。

卡尔瓦哈尔于2012年持特殊签证，随家人从古巴来美求医，一度接受手术切除眼睛的疤痕组织，但不久后疤痕重新长出，导致他的视力不断恶化，最终日常行走也遇到困难。卡尔瓦哈尔的母亲表示，萨巴特医生不断鼓励他们不要放弃，因此家人始终抱持希望，医生得知基因治疗皮肤的技术后，亲自联系药物凝胶的制造商Krystal Biotech，查询凝胶能否用于眼睛。

据悉，这种方法使用灭活的单纯 疹病毒，将基因拷贝到患者身上，随后能产生1种特别的胶原蛋白，修复皮肤和眼角膜。而在卡尔瓦哈尔的个案中，他使用的眼药水属于液体版本，当中没有添加凝胶，但配方和用于皮肤的药物相同。

为了这次创举，医生团队测试2年，获得大学、医院、联邦食品及药物管理局（FDA）许可后，去年8月首先治疗卡尔瓦哈尔的右眼，数月后发现眼睛再没有出现疤痕，各个月情况都在进步，最近测试更显示，卡尔瓦哈尔右眼的视力恢复到20/25。

萨巴特医生表示，今年会开始治疗卡尔瓦哈尔的左眼，左眼疤痕组织更多，治疗难度较大，但情况也正在稳步改善。